Gentherapie zur Behandlung von Epilepsie einen Schritt näher

Gentherapie zur Behandlung von Epilepsie einen Schritt näher
Gentherapie zur Behandlung von Epilepsie einen Schritt näher
Anonim

Gegenwärtige Antiepileptika (AEDs) haben viele Nebenwirkungen, unter anderem verlangsamen sie die Gehirnaktivität, was wiederum die Reaktionsfähigkeit der Patienten verringert. Diese Nebenwirkungen könnten eliminiert werden, wenn es gelänge, Gene in das Gehirn einzubringen, die Krampfanfällen entgegenwirken. Professor Merab Kokaia von der Universität Lund in Schweden hat vielversprechende Ergebnisse in Tierversuchen erzielt.

Epilepsie ist eine ziemlich häufige Erkrankung, die etwa 1 von 100 Menschen in Schweden betrifft. Es erhöht das Risiko von Depressionen, plötzlichem Tod, Verletzungen und Behinderungen. Heutige Medikamente haben nicht nur Nebenwirkungen, sie wirken auch nicht ausreichend.Einem großen Teil der Epilepsiepatienten helfen die Medikamente nicht und können auch nicht mit einer Gehirnoperation behandelt werden.

Forschungen der letzten Jahre haben gezeigt, dass das Gehirn versucht, Anfällen entgegenzuwirken. Dies geschieht unter anderem durch die Erhöhung der Spiegel eines proteinähnlichen Moleküls namens Neuropeptid Y und der Expression bestimmter Rezeptoren dafür.

Sowohl die Forschungsgruppe von Merab Kokaia als auch andere haben zuvor gezeigt, dass eine Gentherapie die Spiegel von Neuropeptid Y im Gehirn erhöhen kann. Die Lund-Forscher sind nun auch die weltweit erste Gruppe, die Gene einführt, die die Expression bestimmter Rezeptoren für Neuropeptide im Gehirn erhöhen.

"Neuropeptid Y beeinflusst viele Rezeptoren auf den Zellen im Gehirn. Einige davon erhöhen das Anfallsrisiko und haben somit den gegenteiligen Effekt zu dem, was wir erreichen wollen. Daher ist es nicht ideal, nur nach High zu streben Spiegel von Neuropeptid Y; wir sollten auch sicherstellen, dass das Neuropeptid die richtigen Rezeptoren aktiviert", sagt Merab Kokaia.

Er hat die kombinierte Neuropeptid- und Rezeptorgentherapie an einem Rattenmodell für Epilepsie getestet und festgestellt, dass die Anfälle stark unterdrückt wurden. Die Ergebnisse wurden kürzlich in der Fachzeitschrift Brain veröffentlicht.

Die Gene wurden über harmlose Viren in die Gehirne der Tiere eingeschleust. Diese wurden in die spezifischen Teile des Gehirns injiziert, die von einem epileptischen Zustand betroffen sind.

"Wenn die Methode beim Menschen anschlägt, würde eine einmalige Behandlung ausreichen, statt einer lebenslangen Medikation. Im Gegensatz zu aktuellen AEDs würde eine solche Behandlung auch nur die betroffenen Teile des Gehirns betreffen", erklärt Merab Kokaia.

In den USA erwägt die Food and Drug Administration (FDA) nun einen Antrag zur Erprobung einer Gentherapie gegen Epilepsie am Menschen. Dieser Antrag betrifft jedoch nur die Einführung von Genen zur Steigerung der Expression von Neuropeptid Y, während die Ergebnisse der Lund-Gruppe darauf hindeuten, dass Gene, die die Expression der richtigen Rezeptoren erhöhen, mindestens genauso wichtig wären.

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