Neue Variante des Arzneimittelscreenings zur Behandlung von häufigem Krebs im Kindes alter

Neue Variante des Arzneimittelscreenings zur Behandlung von häufigem Krebs im Kindes alter
Neue Variante des Arzneimittelscreenings zur Behandlung von häufigem Krebs im Kindes alter
Anonim

Eine von Wissenschaftlern des Krankenhauses für kranke Kinder (SickKids) geleitete Studie enthüllt eine neue Methode zur Identifizierung von Medikamenten zur Behandlung von Kindern, die an tödlichem Krebs leiden, für den keine wirksame Behandlung gefunden wurde. Anstatt ein neues Medikament von Grund auf neu zu entwickeln, was ein komplizierter und zeitaufwändiger Prozess ist, versuchten sie einen anderen Ansatz: Im Labor testeten sie bestehende Medikamente an Krebsstammzellen von jungen Patienten mit Neuroblastom, einer der häufigsten Krebsarten bei Säuglingen und Kinder.

Krebsstammzellen sind genau die Zellen, von denen Wissenschaftler vermuten, dass sie für Schübe verantwortlich sind. Die Studie wird in der Online-Vorabausgabe von EMBO Molecular Medicine vom 18. August veröffentlicht.

Die Idee, bestehende Medikamente umzufunktionieren, ist nicht neu, aber sie an Zellen zu testen, die direkt von Kindern isoliert wurden und von denen angenommen wird, dass sie für die Ausbreitung und das erneute Wachstum ihrer Tumore verantwortlich sind, ist neu. Laut dem Hauptforscher der Studie, Dr. David Kaplan, besteht ein dringender Bedarf, neue Behandlungen für das Neuroblastom zu entwickeln. Weniger als 40 Prozent der Patienten über einem Jahr überleben diesen Krebs, und die Krankheit bricht normalerweise zurück, breitet sich aggressiv aus oder metastasiert in andere Teile des Körpers.

"Wir führten unsere Wirkstoffforschung durch, indem wir auf die Zellen abzielten, von denen wir glauben, dass sie für das Wiederauftreten des Krebses verantwortlich sind", sagt Kaplan, leitender Wissenschaftler bei SickKids und Professor in der Abteilung für Molekulargenetik an der Universität von Toronto. "Dies ist eine neue Art, Medikamente für Kinder zu entwickeln, da wir die eigenen Krebsstammzellen der Patienten nehmen und sie im Labor testen."

Das Team unter der Leitung von Dr. Kristen Smith, Postdoktorandin in Kaplans Labor, hatte zwei Hauptziele in diesem Projekt: die Krebszellen zu eliminieren und dies zu tun, ohne gesunde Zellen zu schädigen.Da Krebstherapien wie die Chemotherapie gute Zellen zusammen mit den schlechten töten, kann es eine Herausforderung sein, dieses empfindliche Gleichgewicht zu finden – selbst bei Krebserkrankungen bei Erwachsenen. Dieses Toxizitätsrisiko wird bei Kindern verstärkt, deren wachsender Körper besonders anfällig für die Nebenwirkungen starker Behandlungen ist, was zu Entwicklungsproblemen und einem höheren Risiko führen kann, als Erwachsene an Krebs zu erkranken. Infolgedessen können einige Medikamente, die Krebs bei Erwachsenen nachweislich wirksam behandeln, nicht bei Kindern angewendet werden, sodass einige junge Patienten nur wenige Optionen haben.

Das Neuroblastom, ein solider Tumor außerhalb des Gehirns im Nervensystem, ist die häufigste krankheitsbedingte Todesursache bei Kindern.

Das Forschungsteam identifizierte zwei Medikamente, DECA-14, eine Version eines Antibiotikums, das in einigen Mundwässern enth alten ist, und Rapamycin, ein Medikament, das verwendet wird, um Organabstoßungen bei Kindern zu verhindern, die eine Transplantation erh alten haben. Beide Medikamente erwiesen sich als wirksam bei der Behandlung von Mäusen mit Neuroblastom und waren für die normalen Stammzellen von Kindern nicht toxisch.

Die Forscher konnten viel schneller mit einer klinischen Studie beginnen, als wenn ein neues Medikament entwickelt würde, da sich eine der Therapien, Rapamycin, bereits als sicher bei Kindern erwiesen hatte, mit etablierten Protokollen, die die Menge und Menge umreißen Häufigkeit der Behandlung. Auf der Grundlage dieser Studie läuft bereits eine von SickKids geleitete nordamerikanische Phase-I-Studie in Zusammenarbeit mit der CHU Sainte-Justine in Montreal sowie zwei Zentren in den USA. Die Studie wird Rapamycin in Kombination mit dem Chemotherapeutikum Vinblastin für pädiatrische solide Tumore untersuchen. Diese Studie wird von Dr. Sylvain Baruchel, Onkologe und Senior Associate Scientist bei SickKids und Professor an der Abteilung für Pädiatrie der Universität Toronto, geleitet, der auch an dieser Studie mitgearbeitet hat.

Wenn die klinische Studie positive Ergebnisse zeigt, könnte dies der Beginn eines Ansatzes der personalisierten Medizin sein, sagt Kaplan. „Unser Traum ist, dass Kinder zu SickKids kommen, wir isolieren ihre Krebsstammzellen, untersuchen sie mit Medikamentenbibliotheken und finden heraus, ob Patient A auf Therapie B anspricht.

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