Medikament gegen Eisenüberladung überwindet große Sicherheitshürde; Kann Patienten mit Thalassämie und anderen Blutkrankheiten zugute kommen

Medikament gegen Eisenüberladung überwindet große Sicherheitshürde; Kann Patienten mit Thalassämie und anderen Blutkrankheiten zugute kommen
Medikament gegen Eisenüberladung überwindet große Sicherheitshürde; Kann Patienten mit Thalassämie und anderen Blutkrankheiten zugute kommen
Anonim

ZUR SOFORTIGEN VERÖFFENTLICHUNG 22. Februar 2000

Philadelphia, Pa. - Ein orales Medikament, das für Patienten mit Thalassämie und verwandten Bluterkrankungen hilfreich sein kann, hat weniger nachteilige Auswirkungen auf die weißen Blutkörperchen als zuvor vorhergesagt. Das Medikament Deferipron kann Patienten mit Thalassämie helfen, die von der konventionellen Behandlung der Eisenüberladung, einer lebensbedrohlichen Komplikation ihrer Krankheit, nicht profitieren.Ein Forschungsteam unter der Leitung eines Arztes des Children’s Hospital of Philadelphia gab heute die Ergebnisse seiner multizentrischen Studie im British Journal of Haematology bekannt.

Thalassämie, eine Erbkrankheit des Blutes, bei der Hämoglobin nicht richtig gebildet wird, kann schwierig zu behandeln sein. Je nach Schweregrad kann die Krankheit ab der frühen Kindheit regelmäßige Bluttransfusionen erfordern und eine vergrößerte Milz, Knochenschwäche und Wachstumsprobleme verursachen. Die Bluttransfusionen führen zu der schwersten Komplikation, lebensbedrohlichen multiplen Organschäden, die durch die Ansammlung von überschüssigem Eisen verursacht werden. Daher erh alten Patienten mit Eisenüberladung häufige Behandlungen mit Desferrioxamin, das Eisen aus dem Gewebe entfernt. Dieses Medikament ist jedoch schwierig zu verabreichen, da es jede Nacht für 8 bis 12 Stunden in die Haut oder den Blutkreislauf gepumpt werden muss. Viele Patienten h alten sich nicht an das beschwerliche Regime, und andere können es aufgrund von Nebenwirkungen nicht anwenden.

Daher haben Forscher in den letzten 20 Jahren nach einer wirksamen oralen Medizin gegen Eisenüberladung gesucht. Der Hauptkandidat war Deferipron, aber frühere Studien zeigten, dass das Medikament eine schwerwiegende Nebenwirkung namens Agranulozytose hatte, eine starke Abnahme der weißen Blutkörperchen. In der aktuellen Studie wurde die Häufigkeit dieser Nebenwirkung bei 187 pädiatrischen und erwachsenen Patienten an vier Standorten gemessen, einer am Children’s Hospital of Philadelphia und die anderen drei in Thalassämie-Zentren in Italien. Die Patienten waren nicht in der Lage oder nicht bereit, Desferrioxamin zu verwenden.

Patienten in der Studie erhielten wöchentliche Bluttests, um die Wirkung von Deferipron zu überwachen. Agranulozytose trat nur bei einem Patienten auf, während bei neun Patienten eine leichtere Abnahme der weißen Blutkörperchen (Neutropenie) auftrat. „Die Studie zeigte, dass die Toxizität für weiße Blutkörperchen eine seltene Nebenwirkung von Deferipron ist und nicht häufig genug auftritt, um das Medikament als potenzielle Behandlung für Eisenüberladung auszuschließen“, sagte Alan R.Cohen, M.D., Leiter der Hämatologie am Children’s Hospital of Philadelphia und Hauptautor der Studie. „Obwohl noch viel Forschung zu leisten ist, könnte Deferipron auch zur Behandlung von Patienten mit anderen Hämoglobinerkrankungen wie der Sichelzellkrankheit eingesetzt werden, bei denen häufig regelmäßige Bluttransfusionen erforderlich sind.“

Dr. Cohen fügte hinzu, dass seit Beginn der Studie andere mögliche Nebenwirkungen von Deferipron vorgeschlagen wurden, wie z. B. Lebertoxizität, und dass weitere Studien solche Bedenken ansprechen müssen. Wie Desferrioxamin ist Deferipron ein Eisenchelator – eine Chemikalie, die überschüssiges Eisen bindet und es aus dem Körper entfernt. „Wir schlagen nicht vor, dass Deferipron Desferrioxamin als Erstlinientherapie bei Eisenüberladung ersetzen sollte“, sagte er. „Aber es könnte eine Option für Patienten werden, die nicht auf Desferrioxamin ansprechen oder die schwere Nebenwirkungen auf diese konventionelle Therapie haben.“

Das Children’s Hospital of Philadelphia, das erste Kinderkrankenhaus des Landes, ist führend in der Patientenversorgung, Bildung und Forschung.Dieses multispezialisierte Krankenhaus mit 373 Betten bietet Kindern von vor der Geburt bis zum Alter von 19 Jahren umfassende pädiatrische Dienstleistungen, einschließlich häuslicher Pflege

Beliebtes Thema